美国研制“心脏病预防针”：用基因编辑新技术，3年内人体实验

2021-12-27 00:11:46 来源:

一家美国初创公司正在技术开发“脊柱病发预防针”，欲通过基因总编辑医学上减低脊柱病发的发病率，原计划在3在短期内开启人体试验。昨日，其基因总编辑计划得到谷歌该集团Alphabet效用投资信托基金的默许，进行了5850万美元的A轮融资。这家新兴脊椎动物新技术公司取名为Verve Therapeutics，由美国麻省医学中心真核生物医学里心副院长、前哈佛医学院脊柱病发专家Sekar Kathiresan创立。代谢物的精摄取与脊柱病发的发病率相关，随着成年人的增长，精可能会堵塞毛细血管并最终导致脊柱病发脊柱病发。据《卫报》媒体报道，Verve Therapeutics打算运用CRISPR-Cas9基因总编辑新技术，背离脾脏里投身于制造脂蛋白（LDL）精的PCSK9基因。该公司的首席科学顾问、哥伦比亚大学的分子生物学家戈·穆苏努鲁（Kiran Musunru）曾使用CRISPR-Cas9词句人体内的PCSK9基因，顺利地将人体内的精减低了35％至40％。Verve Therapeutics合理化并称其只共同开发总编辑体细胞的疗程方法，这种基因总编辑不会传递给后代。2014年，《科技日报》曾媒体报道戈·穆苏努鲁及其合作者的PCSK9基因总编辑分析。二人当时撰写在美国脊柱理事会杂志《重复分析》撰写的分析推断，通过真核生物配乐新技术背离PCSK9脾脏基因的功能，可以减低脊柱病发脊柱病发效用。他们的动物试验表明，不须打后背就能永久减低人体内体内精水平，使脊柱病发脊柱病发效用减低40%到90%。当时，戈·穆苏努鲁声称，“这一方法来疗程脊柱病发，从试验室到人类所临床试验，可能还要10年左右”。技术开发脊柱病发基因总编辑医学上的初衷是忽略脊柱病发的疗程方法论。Sekar Kathiresan对早些时候声称，大多数脊柱病发症状所需每天服药，但现有的脊柱本品存在价格极高、抗抑郁药大等好处。基因总编辑医学上可以将脊柱病发的疗程方法论从每日吃药、每月注射本品转为“一劳永逸”方式。即通过一次性基因疗程就可以永久性地防止脊柱病发脊柱病发。据《卫报》媒体报道，该公司原计划在三在短期内开展人体试验，对患有罕见遗传疾病的脊柱病发易发群体进行疗程。如果治果安全有效，将推广至更多人群。Kathiresan声称，该基因总编辑医学上可以用于那些曾经历脊柱病发脊柱病发且希望避开终于脊柱病发的成年人。昨日，Verve Therapeutics获得由谷歌该集团Alphabet该集团效用投资信托基金领投的5850万美元A轮融资。据称，这笔贷款将用来开展早期动物试验。除Alphabet的效用资本部门外，Verve Therapeutics的A轮投资方还有ARCH Venture Partners，F-Prime Capital和Biomatics Capital。